Quy trình cấp phép sử dụng khẩn cấp vaccine SARS-CoV-2

Bài viết của Dược sĩ Dương Thu Hương - Khoa Dược - Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City

*Lưu ý: Quá trình cấp phép sử dụng khẩn cấp vaccine SARS-CoV-2 sẽ khác nhau tùy thuộc vào từng quốc gia, bài viết này chỉ đề cấp đến quy trình vaccine khẩn cấp theo tiêu chuẩn của FDA (Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ)

Cấp phép sử dụng khẩn cấp EUA là cơ chế đảm bảo sự có mặt kịp thời của các chế phẩm y tế, bao gồm vaccine, để các chế phẩm này được đưa vào sử dụng trong thời gian sớm nhất có thể để giải quyết vấn đề khẩn cấp ảnh hưởng đến sức khỏe cộng đồng, ví dụ như đại dịch COVID-19. Khi trường hợp khẩn cấp được xác định bởi chính phủ, FDA sẽ có quyền kích hoạt hệ thống phê duyệt khẩn cấp vaccine không theo quy trình thường quy.

Dưới sự hướng dẫn của FDA, các nhà sản xuất vaccine sẽ đệ đơn đề nghị cấp phép sử dụng khẩn cấp EUA nếu đáp ứng đủ các tiêu chí an toàn và hiệu quả đề ra. Sau khi tiếp nhận đơn đề nghị EUA từ nhà sản xuất, FDA sẽ đánh giá và quyết định các tiêu chí liên quan phù hợp với các yêu cầu kiểm định sẵn có. Bên cạnh đó là các bằng chứng khoa học về các vaccine đã được công nhận, xác định vaccine đó có thể được cấp phép sử dụng trong cộng đồng hay không.

XEM THÊM: WHO: COVID 19 - Thuốc điều trị đang được nghiên cứu thử nghiệm trên lâm sàng

Quy trình cấp phép sử dụng vaccine COVID-19 của FDA bao gồm nhiều bước, được tóm tắt sơ lược trong phần dưới của bài viết sau đây:

Ở giai đoạn này, các nhà khoa học phát triển cách tiếp cận chế tạo công thức vaccine phù hợp. Khi đã có được sản phẩm tiềm năng, sản phẩm này sẽ được nghiên cứu trong phòng thí nghiệm để tìm ra cách dẫn vaccine, dạng bào chế và liều lượng phù hợp. Một sản phẩm vaccine trước khi đưa vào nghiên cứu lâm sàng có thể mất vài năm, thậm chí hàng thập kỷ nghiên cứu trong phòng thí nghiệm. Với COVID-19 vaccine, việc tập trung cao độ nguồn lực và sử dụng các công cụ nghiên cứu sẵn có, các nhà khoa học đưa ra được sản phẩm chỉ sau vài tháng đại dịch bùng nổ.

Các kiểm nghiệm lâm sàng của COVID-19 vaccine cần được thực hiện trên hơn 10,000 đối tượng thử nghiệm để tạo ra dữ liệu khoa học cần thiết giúp FDA xác định tính an toàn và hiệu quả. Các thử nghiệm lâm sàng này đều được thực hiện dưới sự kiểm duyệt gắt gao theo tiêu chuẩn của FDA.

Theo đó, kiểm nghiệm lâm sàng sẽ bao gồm 3 pha, diễn ra tuần tự và thường mất vài năm để hoàn thành trước khi được phê duyệt đưa ra thị trường. Với tính khẩn cấp của đại dịch COVID-19, vaccine được phát triển một cách nhanh chóng, với mỗi pha chỉ mất vài tháng. Bên cạnh đó, các pha thường được phối kết hợp nhịp nhàng để giảm thiểu tối đa thời gian chuyển tiếp từ pha này sang pha sau. Mục đích cuối cùng là giảm thiểu mẫu số và thời gian kiểm nghiệm mà vẫn đảm bảo chứng minh được tính an toàn và hiệu quả của vaccine.

• Pha I: Kiểm tra độ an toàn của vaccine ở nhóm nhỏ (20-100) người khỏe mạnh với nhiều liều lượng khác nhau. Pha náy giúp xác định tác dụng phụ có tăng lên khi tăng liều không và đưa ra những thông tin đầu tiên về đáp ứng miễn dịch của vaccine
• Pha II: Nếu không có vấn đề về an toàn ở pha I, vaccine sẽ được tiếp tục nghiên cứu ở pha II, khi nhiều liều lượng khác nhau được thực hiện ở vài trăm người với tình trạng bệnh khác nhau, từ vùng địa lý khác nhau trên nghiên cứu ngẫu nhiên để tìm ra liều lượng phù hợp nhất. Pha này cũng cung cấp thêm thông tin về tính an toàn của sản phẩm cũng như các tác dụng phụ và nguy cơ ngắn hạn của vaccine. Pha II cũng giúp đánh giá mối quan hệ giữa liều và đáp ứng miễn dịch, đồng thời cung cấp những thông tin ban đầu về tính hiệu quả của vaccine.
• Pha III: là pha dài nhất và có vai trò quyết định vaccine có thể đưa ra thị trường hay không khi vaccine được tiêm cho hơn 10,000 tình nguyện viên với nhiều tình trạng sức khoẻ khác nhau trong nghiên cứu đối chứng ngẫu nhiên. Thông tin quan trọng ở pha III là tính hiệu quả, bên cạnh tính an toàn của sản phẩm. Pha III với quy trình cấp phép thông thường sẽ cần có dữ liệu theo dõi tình nguyện viên trong ít nhất 6 tháng sau tiêm nhưng với quy trình cấp phép sử dụng khẩn cấp, thời gian theo dõi được rút xuống 2 tháng với 1⁄2 số lượng người tham gia nghiên cứu.

Bên cạnh đó FDA cũng sẽ kiểm nghiệm hóa chất tạo ra thành phẩm, nhà sản xuất và các thông tin liên quan như video quay quá trình sản xuất, kiểm tra tại chỗ và lịch sử tuân thủ với thực hành sản xuất thuốc tốt (GMP: good manufacturing practices) để đánh giá vaccine trước khi cấp phép sử dụng.

Các thông tin cung cấp từ nhà sản xuất không phải là tất cả những gì FDA xem xét. Để tăng tính khách quan cho thông tin được đưa ra, FDA yêu cầu nhà sản xuất phải cung cấp thông tin đánh giá hiệu quả và an toàn bởi bên thứ 3, đây là một nhóm nghiên cứu độc lập (data safety monitoring board). Nhóm nghiên cứu này sẽ xem xét dữ liệu và thông báo với nhà sản xuất mức độ phòng ngừa COVID-19 của chế phẩm vaccine. Dựa vào kết quả này, nhà sản xuất sẽ quyết định có nên và khi nào có thể nộp đơn EUA cho FDA.

Sau khi FDA nhận được đơn, các nhà khoa học và bác sĩ thuộc FDA sẽ xem xét tài liệu để kiểm định thông tin được cung cấp. Trong khi kiểm nghiệm thông tin, FDA sẽ tổ chức họp cộng đồng với ban vaccine và chế phẩm sinh học liên quan (Vaccine and Related Biological Products Advisory Committee). Tại đây có sự góp mặt của các nhà khoa học và chuyên gia trong lĩnh vực y tế cộng đồng trên toàn quốc để cân nhắc khả năng sử dụng COVID-19 vaccine cho chỉ định khẩn cấp.

XEM THÊM: Vắc-xin covid 19 có thể phòng ngừa bệnh trong tối đa bao lâu?

Sau khi vaccine được FDA cấp phép sử dụng khẩn cấp, nhà sản xuất cần có chiến lược tiếp tục theo dõi đối tượng tiêm về vấn đề an toàn, bao gồm tỷ lệ tử vong, nhập viện và các phản ứng nguy hại khác với đối tượng được tiêm vaccine.

Cần lưu ý cấp phép sử dụng khẩn cấp không đồng nghĩa với việc chính thức phê duyệt sản phẩm, vì quy trình cấp phép sử dụng khẩn cấp diễn ra trong thời gian ngắn hơn và sẽ chỉ có hiệu lực khi tình trạng khẩn cấp trong cộng đồng vẫn tiếp diễn. Vì vậy, để được chính thức phê duyệt, nhà sản xuất cần hoàn thành các bước kiểm nghiệm lâm sàng và tiếp tục bổ sung thông tin về tính an toàn và hiệu quả để được chính thức phê duyệt.

Có thể thấy quy trình cấp phép sử dụng khẩn cấp giúp các chế phẩm vaccine được nhanh chóng đưa đến cộng đồng nhưng vẫn đảm bảo tính an toàn của sản phẩm do quy trình kiểm định chặt chẽ trong từng bước từ FDA. Vì vậy, chúng ta có thể yên tâm khi sử dụng các chế phẩm được cấp phép sử dụng khẩn cấp để bảo vệ sức khỏe cho bản thân, gia đình và cộng đồng.

Theo dõi website Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec để nắm thêm nhiều thông tin sức khỏe, dinh dưỡng, làm đẹp để bảo vệ sức khỏe cho bản thân và những người thân yêu trong gia đình.

Nguồn tài liệu tham khảo: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/vaccines/emergency-use-authorization-vaccines-explained